SS-31
Elamipretida · MTP-131 · Bendavia
Tetrapeptídeo direcionado às mitocôndrias (ligante da cardiolipina)
Sobre SS-31
O SS-31 (elamipretida) é um tetrapeptídeo aromático-catiônico que atravessa as membranas celulares e se concentra na membrana mitocondrial interna, onde se liga à cardiolipina, um fosfolipídio essencial para a organização da cadeia respiratória.
Essa interação tem sido associada à estabilização das cristas mitocondriais, a maior eficiência na produção de ATP e a menor geração de espécies reativas de oxigênio. Em setembro de 2025, a FDA concedeu aprovação acelerada à elamipretida (Forzinity) para melhorar a força muscular em pacientes com síndrome de Barth.
Estrutura e sequência
Sequência
Cinco achados em estudos
Resumo de resultados relatados na literatura científica. Cada achado descreve o que foi observado no estudo citado, em sua população e condições específicas; não constitui uma indicação terapêutica.
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Regulatório
Em 2025, a FDA concedeu aprovação acelerada à elamipretida para melhorar a força muscular em pacientes com síndrome de Barth com peso de pelo menos 30 kg, com base em uma melhora da força dos músculos extensores do joelho (um desfecho clínico intermediário) observada em uma extensão aberta.
FDA. Forzinity (elamipretide) — informações de prescrição, NDA 215244 -
In vitro
Em estudos biofísicos, o SS-31 demonstrou ligação de alta afinidade à cardiolipina e inibição da atividade peroxidase do citocromo c, que danifica as membranas mitocondriais.
Birk AV et al. J Am Soc Nephrol. 2013;24:1250-1261 · PMID 23813215 -
Pré-clínico
Em camundongos idosos, uma única administração de SS-31 foi associada à reversão, em uma hora, da disfunção energética mitocondrial no músculo esquelético e a maior resistência à fadiga muscular; após 8 dias de tratamento, observou-se maior capacidade de resistência ao exercício.
Siegel MP et al. Aging Cell. 2013;12:763-771 · PMID 23692570 -
Pré-clínico
Em camundongos idosos, 8 semanas de tratamento com SS-31 foram associadas à reversão da disfunção diastólica relacionada à idade.
Chiao YA et al. eLife. 2020;9:e55513 · PMID 32648542 -
Estudo clínico
No ensaio TAZPOWER em pacientes com síndrome de Barth, a fase randomizada não atingiu seus desfechos primários, mas a extensão aberta (8 pacientes em 36 semanas) foi associada a melhoras na distância percorrida em 6 minutos e na força de extensão do joelho.
Reid Thompson W et al. Genet Med. 2021;23:471-478 · PMID 33077895
